截至2024年8月，我國共有190款特殊醫(yī)學用途配方食品（以下簡稱：特醫(yī)食品）獲批注冊,。市場監(jiān)管總局近日發(fā)布消息稱,，目前注冊的特醫(yī)食品已實現(xiàn)全品類覆蓋，其中2023年以來共批準注冊特醫(yī)食品102個,，超過之前6年注冊數(shù)量的總和,。

特醫(yī)食品在我國起步較晚，產業(yè)基礎薄弱,、產品研發(fā)不足,，產品數(shù)量與發(fā)達國家相比還有一定差距。監(jiān)管部門在不斷優(yōu)化工作流程,，縮短審評時限,，特醫(yī)食品注冊審批提速，但仍面臨產品無法滿足需求,、購買渠道不暢通,、進醫(yī)院難、院內使用路徑不暢通等可及性難題,。

特醫(yī)食品：臨床營養(yǎng)治療的有效“武器”

特醫(yī)食品,，通俗的理解就是患者吃的“飯”。作為一種特殊食品,，特醫(yī)食品雖然不是藥品,，但卻與臨床營養(yǎng)治療密不可分。對于乳糖不耐受,、早產,、過敏等嬰兒和患有腫瘤、代謝疾病等特殊人群來說,，是剛需產品,。

北京大學第一醫(yī)院兒科主任醫(yī)師馮琪說，特醫(yī)食品在新生兒科的使用很常見,?！疤蒯t(yī)食品對早產兒來說是必須的，不能被其他藥品所替代。早產兒出生體重較低,，早期喂養(yǎng)困難,，需要一些能量密度高的特殊配方奶粉補充蛋白質、維生素和礦物質,。有些乳糖不耐受或牛奶蛋白過敏的孩子,，需要免乳糖或者不免乳糖的深度水解配方奶粉。還有小兒外科做腸道手術后,，也會有特醫(yī)食品的需求,。”

對于一些罕見病患者,，特醫(yī)食品更是他們的“救命糧”,，是臨床治療中主要和不可缺少的治療方式，被患者稱之為“藥奶”,。

以甲基丙二酸血癥為例,，它是一種罕見的常染色體隱性遺傳病。由于體內某些關鍵酶和輔助因子缺陷,，患者無法正常代謝食物中的蛋白質和氨基酸,，導致酸性物質在體內異常蓄積，發(fā)生代謝性“酸中毒”,，嚴重時會危及生命,。對他們來說，在日常生活中多吃一口肉,、多喝一口奶都有可能“中毒”,。特醫(yī)食品，成為他們維系生命的必需品,。

劉英娜是一位單純型甲基丙二酸血癥患兒的家長,。她告訴記者，目前甲基丙二酸血癥還沒有有效的治療手段,，只能通過藥物和飲食加以控制,，日常的飲食主要是低蛋白主食和優(yōu)質蛋白，同時搭配特殊氨基酸配方粉（特醫(yī)食品）,。這種飲食方式要伴隨患者一生,，隨著患者年齡增長，對食物的攝入越來越多,，對特醫(yī)食品的用量也會逐步增加,。

單純型甲基丙二酸血癥患兒四個月的特醫(yī)食品用量 受訪者供圖

上海市兒科醫(yī)學研究所所長、上海交通大學醫(yī)學院附屬新華醫(yī)院教授蔡威介紹,，在我國第一,、第二批罕見病目錄共207種罕見病中,，有32種罕見病需使用特醫(yī)食品，其中18種罕見病對特醫(yī)食品的需求尤為緊急與重要,。

“特醫(yī)食品不是藥,，卻是臨床治療的關鍵支撐?！笔锥坚t(yī)科大學附屬北京世紀壇醫(yī)院腫瘤營養(yǎng)與代謝中心主任石漢平說,，營養(yǎng)治療是腫瘤綜合治療措施中核心的,、必不可少的內容,。臨床營養(yǎng)不是支持，更不是輔助,，而是治療,，而且是疾病的一線治療，而特醫(yī)食品是臨床營養(yǎng)治療的有效武器,。

據(jù)國家癌癥中心發(fā)布的《2019年全國癌癥報告》數(shù)據(jù)顯示,，腫瘤患者重度營養(yǎng)不良發(fā)生率高達57%，僅有29%的腫瘤患者得到營養(yǎng)支持治療,，20%的惡性腫瘤患者直接死亡原因是營養(yǎng)不良而非腫瘤本身,，在美國，78%的腫瘤患者在醫(yī)院得到了營養(yǎng)支持,。

一項長達11年的回顧性研究結果顯示,，口服營養(yǎng)補充可降低21.0%的住院日、21.6%的住院花費和6.7%的30天再入院率,。業(yè)內專家指出,，病患人群在疾病治療的同時輔以特醫(yī)食品等營養(yǎng)支持可降低藥物使用量、減少持續(xù)時間,、提高治療效率,、縮短住院時間。

專用型產品少,、購買不穩(wěn)定 超八成患者經歷“斷糧”危機

雖然特醫(yī)食品可以為甲基丙二酸血癥患者提供安全和有效的營養(yǎng)支持,，但我國市面上針對此類患者的特醫(yī)食品還屬于空白。

“目前,，我國只有用于苯丙酮尿癥這一種罕見病的三款進口特醫(yī)食品,，無法滿足患者需求。我國已注冊特醫(yī)食品中,，全營養(yǎng)和非全營養(yǎng)配方食品比較多,，只有一款特定全營養(yǎng)配方食品和三款氨基酸代謝障礙配方產品?！辈掏榻B,。

“之前國內有一款以固體飲料形式生產的產品可以滿足我們的需求,，但是湖南郴州‘大頭娃娃’事件之后企業(yè)停止生產，很多患者‘斷糧’,。后來又有一家類似小作坊的企業(yè)生產這種產品,，但產品特別簡陋，就是一個塑料盒子外面貼上標簽,，質量堪憂,，甚至出現(xiàn)過企業(yè)私自篡改生產日期而被處罰的情況，這種產品我們根本不敢給孩子吃,?！眲⒂⒛日f，持續(xù)穩(wěn)定地購買安全,、質量有保障的特醫(yī)食品,，對很多罕見病患者來說是一個很大的難題。

我國對特醫(yī)食品實施嚴格監(jiān)管,，市場準入門檻高,，從事特醫(yī)食品生產的企業(yè)較少，生產罕見病特醫(yī)食品的種類更少,，因此患者往往需要通過非正式渠道,，如海外代購和跨境電商的方式購買產品。根據(jù)病痛挑戰(zhàn)基金會的調研數(shù)據(jù)顯示,，特醫(yī)食品購買穩(wěn)定性較弱,，80.5%的罕見病患者經歷過一次或一次以上的“斷糧”危機。

而非正式渠道購買的特醫(yī)食品質量和安全難以保障,。根據(jù)《2023年罕見病類特殊醫(yī)學用途配方食品可及性報告》顯示,，64.4%的患者對所購買特醫(yī)食品的質量和安全表示擔憂，涉及產品配方的科學性,、買到假貨或劣質產品,、生產過程無監(jiān)管以及運輸過程造成問題。

對于臨床醫(yī)生來說,，特醫(yī)食品難以從醫(yī)院渠道供給,，給患者提供及時的治療也是一大問題。一位不愿意透露姓名的醫(yī)生說,，特醫(yī)食品購買困難會給臨床診療帶來一些問題,。“很多疾病的特醫(yī)食品沒有正規(guī)產品,，以前有一些國產品牌以固體飲料的形式售賣,，推薦患者去買這些產品對醫(yī)生來講也是有風險的。以前我們也介紹患者去購買,，有時還會收到投訴,?！?

在采訪中，多位患者及家屬呼吁,，希望企業(yè)能夠盡快注冊生產合規(guī)的產品,，也希望能在醫(yī)院中買到特醫(yī)食品，或開辟更多正規(guī)購買渠道,，提高特醫(yī)食品可及性,。

進醫(yī)院難、無規(guī)范標準 銷售受限影響企業(yè)生產研發(fā)

按照我國法規(guī)要求,，特醫(yī)食品必須在醫(yī)師或臨床營養(yǎng)師指導下使用,，特醫(yī)食品中的特定全營養(yǎng)配方食品應當通過醫(yī)療機構或者藥品零售企業(yè)向消費者銷售，不得進行網絡交易,。但記者調查發(fā)現(xiàn),，醫(yī)院中除營養(yǎng)科和特定疾病必須要用到特醫(yī)食品外,，很少會有醫(yī)生主動向實際有需要的患者科普或介紹特醫(yī)食品,，在醫(yī)院也難以買到特醫(yī)食品。

患有甲狀腺癌和腦膜瘤的胡女士在經歷兩次大手術后身體十分虛弱,，經病友介紹購買了一款針對腫瘤患者的特定全營養(yǎng)配方食品,，使用一段時間后精神和體力明顯恢復?！爱敃r咨詢過醫(yī)生,，問開顱手術之后可不可以服用類似產品，但可能涉及到醫(yī)療責任等相關問題,，他只是建議最好攝入優(yōu)質蛋白和高能量的食物,，并沒有向我推薦相關的特醫(yī)食品?！?

而且由于特定全營養(yǎng)配方食品在銷售路徑方面的限制,，胡女士無法在網上購買，在當?shù)蒯t(yī)院和藥店也買不到,，只能自己通過各種途徑代購,。“在我們撫順當?shù)馗举I不到,，沈陽也很難買到,，我是輾轉了好幾個人才買到?！?

“這款產品在醫(yī)院的準入很困難,，院內銷售極少，還不能進行網絡銷售,，很多病人需要但卻喝不上,?！痹摦a品生產企業(yè)市場部負責人向記者表示。

北京某三甲醫(yī)院營養(yǎng)科醫(yī)生指出,，由于特醫(yī)食品不屬于藥品,、醫(yī)療器械或醫(yī)療服務項目，目前尚無全國統(tǒng)一的編碼標準,，未被正式納入全國醫(yī)院收費系統(tǒng),。就算醫(yī)生想給病人使用，醫(yī)院藥房也進不了貨,，醫(yī)生開不了處方,，醫(yī)院也無法開具正規(guī)的收費票據(jù)。目前進入醫(yī)院的特醫(yī)食品,，狀況比較復雜,，沒有統(tǒng)一規(guī)范的標準。

記者了解到,，在北京一些大型醫(yī)院,，兒科使用的特醫(yī)食品需通過營養(yǎng)科統(tǒng)一招標采購，患兒住院期間,，家長可根據(jù)醫(yī)囑而非處方方式在院內購買,，以伙食費形式交費。對于罕見病,，有部分省市將針對苯丙酮尿癥的特醫(yī)食品納入醫(yī)保目錄或大病醫(yī)療保險,。

業(yè)內人士表示，雖然政府要求三級和二級醫(yī)院設立營養(yǎng)科,，可提供特醫(yī)食品,，但我國公立醫(yī)院中僅有少數(shù)醫(yī)院開設了獨立的臨床營養(yǎng)科，加上特醫(yī)食品未納入收費系統(tǒng),，醫(yī)療機構對特醫(yī)食品進貨查驗,、健康管理、不良反應,、應急處置,、遴選、評估,、處方,、審核和診療流程等方面缺乏標準規(guī)范。醫(yī)療機構特醫(yī)食品收費的合規(guī)性長期處于模糊地帶,，不僅給醫(yī)院規(guī)范化管理和患者結算造成了很大困擾,，也給臨床營養(yǎng)科信息化建設帶來挑戰(zhàn)。

針對此問題,，國家醫(yī)保局于2021年增加了“其他費用”項,，下發(fā)了臨時代碼供各地醫(yī)保部門用于數(shù)據(jù)歸集,，但特醫(yī)食品仍未擺脫夾縫中生存的處境。雀巢健康科學大中華區(qū)總裁顧欣鑫說,，目前特醫(yī)食品進入醫(yī)院的難題仍未解決,，特醫(yī)食品不能在醫(yī)院正常銷售，在院外的銷售情況也不容樂觀,，銷售路徑不暢通的問題對企業(yè)的生產,、研發(fā)創(chuàng)新造成了較大影響。

記者走訪了北京市的多家藥店,，發(fā)現(xiàn)想要找到一家銷售特醫(yī)食品的藥店并不容易,。大多數(shù)藥店不售賣特醫(yī)食品，更多的是在標注“食品”的貨架上售賣蛋白粉,、固體飲料和益生菌等產品,。出售特醫(yī)食品的藥店可供選擇的產品數(shù)量也有限。記者在北京協(xié)和醫(yī)院附近一家自稱售賣特醫(yī)食品較多的藥店看到,，僅有7款特醫(yī)食品在售,。

首都醫(yī)科大學宣武醫(yī)院附近一家藥店食品類貨架上無特醫(yī)食品在售 新華網 王忻 攝

北京協(xié)和醫(yī)院附近一家藥店出售的特醫(yī)食品 新華網 王忻 攝

“公司2017年在中國新工廠投產建設了5條萬噸級的生產線，目前只有1條生產線使用了40%的產能,。生產的幾千噸產品也大多出口,，或是賣給中國香港和臺灣的消費者，大陸占比很少,。”顧欣鑫說,。

“目前我們進入醫(yī)院的特醫(yī)食品,，每家醫(yī)院的年銷售額都比較低?！丙滄跔I養(yǎng)董事長郭海峰坦言，特醫(yī)食品生產檢驗要求高,，研發(fā)投入大,，很多批準上市的產品不能產生經濟效益。在銷售受限的情況下,，企業(yè)面對高昂的研發(fā)注冊成本和生產及人員費用,，需要結合自身發(fā)展情況謹慎選擇研發(fā)注冊方向和節(jié)奏，一定程度上放慢了行業(yè)的整體發(fā)展進程,。

某特醫(yī)食品企業(yè)負責人透露,，要做一款給腫瘤或特殊疾病人群的特醫(yī)食品，按照法規(guī)需要像藥品一樣做臨床試驗,，花費也相差無幾,?！盎藥浊f卻進不了醫(yī)院，進不去藥房,，更不會得到醫(yī)保報銷,。雖然準入像藥品一樣嚴格，但是卻得不到藥品的待遇,，企業(yè)自然沒有積極性去做這類產品,。”

中國營養(yǎng)保健食品協(xié)會執(zhí)行副會長厲梁秋表示,，特醫(yī)食品目前在臨床認識上有很大提高,，臨時編碼的設立也給特醫(yī)食品進醫(yī)院提供基礎，但離打通尚有距離,。一方面消費端有一定需求基礎,，另一方面產業(yè)累積也到了一定程度，但真正打通仍然面臨各種具體情況,，問題的解決還需共識達成后各界的共同努力,。

政策法規(guī)持續(xù)優(yōu)化 多方協(xié)力提高特醫(yī)食品可及性

“國家對特醫(yī)食品實施嚴格監(jiān)管，批準注冊的特醫(yī)食品產品安全,、質量可靠,，但品種局限，不能滿足臨床多樣化需要,，且不同類別特醫(yī)食品配方復雜程度差異較大,，但注冊程序要求一致，不利于有效利用注冊資源,；特醫(yī)食品銷售渠道相對有限,，特定全營養(yǎng)特醫(yī)食品主要通過醫(yī)療機構或藥品零售企業(yè)銷售，但作為食品屬性的產品,，如何進入診療體系,，還存在認知、政策,、路徑的困難……”市場監(jiān)管總局開展的特醫(yī)食品“優(yōu)注冊,、進醫(yī)院、惠病患”機制前瞻性調研發(fā)現(xiàn),，特醫(yī)食品的臨床應用面臨諸多堵點難點,。

“去年上半年開始，市場監(jiān)管總局成立專項調研組開展調研,，深入北京,、上海、江蘇、江西,、四川等省市的醫(yī)療機構,、生產企業(yè)、大學院所,，調研特醫(yī)食品研發(fā)注冊,、臨床需求使用等情況，直到今年一直在陸續(xù)出臺相關政策文件,?！笔袌霰O(jiān)管總局特殊食品司相關負責人向記者表示。

從出臺的相關政策,，可以看到監(jiān)管部門釋放出的積極信號：修訂發(fā)布《特殊醫(yī)學用途配方食品注冊管理辦法》,，在嚴格產品安全性、營養(yǎng)充足性和特殊醫(yī)學用途臨床效果審評基礎上,，優(yōu)化工作流程,，縮短審評時限；修訂發(fā)布《特殊醫(yī)學用途配方食品臨床試驗質量管理規(guī)范》,，進一步提升臨床試驗的科學性和可操作性,；實施分類注冊管理，發(fā)布蛋白質組件,、碳水組件,、電解質配方等3類產品注冊指南，進一步降低研發(fā)成本,、縮短注冊時間,、提升審評審批效能。

對罕見病類,、臨床急需且尚未批準過的新類型特醫(yī)食品,，市場監(jiān)管總局實施優(yōu)先審評審批，同時鼓勵企業(yè)研發(fā)注冊臨床急需產品,，審評時限從60個工作日縮短至30個工作日，并優(yōu)先安排開展現(xiàn)場核查和抽樣檢驗,，加快產品上市進程,。推動海南臨床急需特醫(yī)食品實施審批政策。對臨床急需的已在境外合法上市的少量罕見病類特殊醫(yī)學用途配方食品和少量特定全營養(yǎng)特殊醫(yī)學用途配方食品,，經海南省人民政府審批,，可以臨時進口并在海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)指定醫(yī)療機構使用。

“特醫(yī)食品審批提速,，但罕見病類特醫(yī)食品一直沒有明顯增長,。希望監(jiān)管部門能夠加快對成熟的進口產品的注冊審批，解決短期供應問題?？紤]到罕見病類特醫(yī)食品市場小,，企業(yè)注冊和生產動力不足，希望政府能給予企業(yè)一定補貼,，或者稅收方面的優(yōu)惠政策,，提高企業(yè)的積極性。同時希望相關企業(yè)能承擔一些社會責任,?！辈掏ㄗh。

石漢平認為,，提高特醫(yī)食品可及性,，一方面，相關政策需要繼續(xù)疏通,，醫(yī)療機構也要勇于探索和實踐,，勇于為病人承擔風險和責任。另一方面,，呼吁企業(yè)研發(fā)更多創(chuàng)新產品,，現(xiàn)在特醫(yī)食品低水平、同質化現(xiàn)象嚴重,，創(chuàng)新不足,，要注重研發(fā)高附加值科技產品。

暢通特醫(yī)食品臨床使用“最后一公里”,，市場監(jiān)管總局和衛(wèi)健委等相關部門也在積極推動中,。市場監(jiān)管總局鼓勵各地市場監(jiān)管部門聯(lián)合衛(wèi)生、醫(yī)保等部門出臺特醫(yī)食品臨床使用指導性文件,，規(guī)范醫(yī)療機構特醫(yī)食品的準入,、遴選、采購,、貯存,、配制、發(fā)放,、使用,、評價等管理，暢通特醫(yī)食品在醫(yī)院使用,，服務患者可及性,、便利性。據(jù)了解,，目前已有18個省份制訂發(fā)布特醫(yī)食品臨床使用管理相關文件,，特醫(yī)食品規(guī)范化應用試點單位37家，示范單位8家。

山東第一醫(yī)科大學附屬省立醫(yī)院特醫(yī)食品臨床使用流程

以山東第一醫(yī)科大學附屬省立醫(yī)院為例,，作為國家首批臨床營養(yǎng)科建設示范單位（特殊醫(yī)學用途配方食品的規(guī)范化應用方向）,，該院成立了特醫(yī)食品管理委員會進行特醫(yī)食品遴選招標，通過醫(yī)院嚴格審查及臨床營養(yǎng)科專業(yè)分析,，制定特醫(yī)食品采購計劃表,，根據(jù)實際工作按需采購。該院已實現(xiàn)特醫(yī)食品與HIS系統(tǒng)對接,，通過特醫(yī)食品規(guī)范化培訓的醫(yī)師,，可通過門診和住院系統(tǒng)針對有營養(yǎng)需求的患者開具特醫(yī)食品處方。

中國營養(yǎng)學會副理事長李增寧認為,，該院特醫(yī)食品的使用流程實際上與藥物的流程相仿,。全程信息化的應用讓特醫(yī)食品的使用更加順暢，所有環(huán)節(jié)都會留痕,，既方便院內申請,、使用和對不良事件的監(jiān)測，也方便市場監(jiān)管部門,、衛(wèi)生健康部門等相關部門的監(jiān)督管理,，形成了一個標準流程，可供其他醫(yī)院參考借鑒,。

此外,，為提高可及性，部分省份積極探索特醫(yī)食品掛網采購,，如目前江蘇省已將140款特醫(yī)食品掛網,，是全國特醫(yī)食品掛網數(shù)量最多的省份。8月6日,，江蘇省市場監(jiān)管局印發(fā)了《關于開展特醫(yī)食品“進社區(qū),、進養(yǎng)老機構、進學校,、進藥店”專項行動的通知》,，在全省范圍內組織開展特醫(yī)食品“四進”專項行動，助力解決特醫(yī)食品銷售渠道和應用場景過于單一,、可及性不足的難題,。

市場監(jiān)管總局特殊食品司司長周石平表示，下一步市場監(jiān)管總局將繼續(xù)優(yōu)化特醫(yī)食品審評審批,，不斷提高注冊核查工作效率，鼓勵企業(yè)研發(fā)注冊臨床急需產品,，積極參與暢通特醫(yī)食品在醫(yī)院銷售使用,，服務患者可及性、便利性。

(編輯:映雪)